目前，临床研究者和制药公司正在开拓一种改变肿瘤药物研究方式的新型临床试验,其可能会削减药物上市的时间及经济成本。同以往一项临床试验测试一种药物不同，这项最新公布的将于2014年7月-8月启动的由英国研究者发起的肺癌研究(National Lung Matrix trial)允许在一项临床试验中同时测试多达14种来自阿斯利康公司和辉瑞公司的肿瘤药物。

该试验设计的目的为快速筛查出靶向特异性罕见基因突变并可在进展期肺癌中起效的药物，同时其设计也颠覆了一项试验集中研究一种特定药物的常规试验流程。该项研究的试验药物有12种来自阿斯利康公司，其中包括两种非特异性免疫增强药物(给予没有被检测到21种已知基因缺陷的患者)，另有两种药物来自辉瑞公司，包括克唑替尼(其已被证明对于少见的特定基因突变的肺癌有效，并可能对另一些更为少见的基因突变类型患者同样有效)及palbociclib(已有研究显示其在乳腺癌领域有一定的应用前景)。

该研究的各个药物组将在起始阶段各纳入约15-20例患者，有应用前景的药物可通过快速通道扩大研究规模，而那些没有显示疗效的药物将会被很快淘汰。

目前根据患者的特定基因类型进行基因组医学-微调治疗的时代已经到来，重建新药研究的试验模式是肿瘤研究贴合时代的一种发展趋势，而该项研究即为该趋势的一个具体体现。除该项研究之外，美国的研究组—癌症研究之友于2013年11月也宣布其正准备进行一项类似的多药物多臂临床试验以同时评估5种不同的肺癌试验药物。

该类临床试验与常规临床试验不同之处在于：在特定肿瘤背景下的任何一种特定单基因突变可能很少见，其可能只存在于低至1%-2%的患者中，一项临床试验测试一种药物非常耗时耗力;而这种新型临床试验通常由研究者先检测患者肿瘤标本是否存在多种已知基因缺陷中的特定突变，继而安排患者接受多种测试药物中对其匹配的特定药物，从而更为经济高效。

值得注意的是，这种新的试验设计去除了随机化的理念，而随机化(某些患者接受试验性药物而其他患者接受用以比较的对照药物)曾是药物研究的金标准。

不过愈来愈多的研究者认为，如果一种药物在基因层面上即已确定对于部分特定的不能治愈的肿瘤患者疗效更好，那么这种随机化的设计方式已经没有了应用价值。在这种新的研究模式下，尽管制药公司可能只得到了一个较小的投资回报市场，但与常规药物审批流程相比，更快更小的临床研究将大大缩短审批时间，同时花费也更少。

英国癌症研究会(该慈善机构同阿斯利康及辉瑞两家制药公司共同运作价值2500万英镑/4200万美元的研究项目)CEO Harpal Kumar认为这种新型的试验方案将“改写临床研究的规则手册”，同时其认为“我们正在将实验设计的重心从围绕为一种特定药物设计临床试验，转移到从一系列的药物中筛选出针对特定患者的特定药物” 。

Kumar还认为得益于试验设计的进步，其它新药也能够加入目前这个正在进行的临床试验，因此他希望其它制药公司能在适当的时间也参与该研究计划，如这个肺癌的新型临床试验能取得成功，其将有助于在其它肿瘤类型用于测试药物的临床研究中采纳这种设计理念。

阿斯利康药物研发主管Menelas Pangalos认为“虽然目前谈及新型临床试验对药物定价的影响还为时尚早，但其将使药物的开发流程更具成本效益”。辉瑞肿瘤部高级副总裁Mace Rothenberg也认为“这种研究设计可以带来一个更为有效率的药物审批流程，但也应注意到较常规研究相比，其对患者的选择更为细分和特定”。

(编译周麟 审校 卢铀)