新药显示出对早期乳腺癌良好的疗效——帕妥珠单抗或快速获得FDA审批用于乳腺癌新辅助治疗
在美国，约1/8的女性在一生当中会罹患乳腺癌。其中部分乳腺癌是由于人类表皮生长因子受体2（HER2）基因过表达，促进肿瘤细胞生长所引起。HER2基因阳性的乳腺癌往往更具侵袭性，针对这种类型的乳腺癌，已有一些特异性的疗效显著的药物，如曲妥珠单抗（赫赛汀）及拉帕替尼（Tykerb）。
帕妥珠单抗（pertuzumab，商品名Perjeta）也是针对HER2基因的靶向治疗药物。其联合标准治疗方案与单用标准治疗方案相比，能够延长HER2基因阳性转移性乳腺癌患者的生存期，因此在2012年被FDA批准用于晚期乳腺癌的治疗。研究发现，帕妥珠单抗对于早期乳腺癌同样具有良好的疗效，能够使肿物缩小。其可能作为同类药物的代表，首先被批准用于早期乳腺癌的新辅助治疗。近期的一项临床试验结果表明，对于HER2基因阳性的患者，在手术前将帕妥珠单抗和标准治疗方案联合运用，与仅使用标准治疗方案相比，可以将术前完全缓解率提高近一倍。基于该临床研究的结果，罗氏制药公司的基因技术部门希望FDA能够加速批准将帕妥珠单抗用于HER2基因阳性早期乳腺癌的新辅助治疗。如果获得批准，该部门预测每年将有15000名HER2基因阳性的早期乳腺癌患者接受帕妥珠单抗作为新辅助治疗。
尽管与术后辅助治疗相比，新辅助治疗能否带来生存上的获益并不确定。但有效的新辅助治疗能够使更多的患者有机会接受保乳手术。目前的问题是，可选的新辅助治疗方案有限。如果帕妥珠单抗能够被批准用于新辅助治疗，则可以对HER2基因阳性的患者进行更加针对性的治疗，使更多的患者能够有机会接受保乳手术，这是一些乳腺癌患者所希望的。
需要注意的是，尽管相比传统抗肿瘤药物，生物靶向治疗药物对肿瘤细胞的杀伤更具有特异性，因此对于正常细胞的损伤相对较小，对人体产生的副作用也就相对较少，但仍不能忽略其毒副作用。如与帕妥珠单抗相关的心脏副反应就需要进一步进行研究。因此，如果其被批准用于乳腺癌的新辅助治疗，则需对其近期及远期毒副反应进行更加深入的研究，以全面的评估使用帕妥珠单抗的风险与获益。（编译 杨云鹏 审校 徐菲 王树森）
