细胞遗传学正常急性髓系白血病新预后指数临床价值获得验证
细胞遗传学正常急性髓系白血病(AML)占AML患者大多数，并且是最具异质性的细胞遗传学亚组。 Pastore 等最近结合已知的病人和疾病特征，针对细胞遗传学正常的急性髓系白血病创建一个广泛应用的预后模型，结果发表在最近一期临床肿瘤杂志。
在这项研究中，总生存预后指标(PINA-OS) 和无复发预后指标(PINA-RFS) 来源于572例德国AML协作组99研究中细胞遗传学正常患者资料。
根据年龄、ECOG行为状态评分、白细胞计数、以及 NPM1, CEBPA, FLT3-ITD基因突变状态，将患者分为低危(29%)、中危(56%)和高危(15%)组，其5年生存率分别为74%、28%、3%(P<0.001);中危组与低危组相比，危险比(HR)4.1(95%CI=2.7-5.6)，高危与中危组相比HR2.3(95%CI=1.8-2.9)。
同样达到完全缓解的患者(n=381)按PINA-RFS分为低危(32%)、中危(39%)和高危(29%)组，5年无复发生存率分别为55%、27%、5%(P<0.001);中危与低危组相比HR为2.4(95%CI=1.5-3.4)，高危与中危组相比HR1.8(95%CI=1.3-2.4)。
在年龄<60岁的患者中，PINA-OS低危组(52%)5年生存率为82%，中危组(46%)为36%(P<0.001，高危组仅4例未分析);年龄≥60岁的患者，PINA-OS低危组(9%)、中危组(64%)和高危组(27%)的5年生存率分别为57%、25%、3%(P<0.001)。
在达到完全缓解患者中，年龄<60岁PINA-RFS低危组、中危组和高危组5年无复发生存分别为75%、31%、7%(P<0.001);年龄≥60岁低危组、中危组、高危组5年无复发生存分别为32%、28%、5%(P<0.001)。
作者又对另一组来自CALGB的队列(n=529)作了验证分析，按PINA-OS评分，低危38%、中危50%、高危12%，5年总生存率分别为51%、18%和3%(P<0.001)，其中中危和低危相比，危险比2.6(95%CI=2.1-3.3);高危与中危相比，危险比1.8(95%CI=1.4-2.4)。
在402例获得完全缓解的患者，按PINA-RFS评分将患者分为低危41%、中危40%、高危19% ，5年无复发生存分别为47%、22%、4%(P<0.001)。组间分析显示中危组与低危组相比，危险比为2.3(95%CI=1.8-3.0)，高危与中危相比，危险比为1.7(95%CI=1.2-2.3)。
作者认为这是第一个针对细胞遗传学正常AML所有年龄段成人患者的预后评分系统，该体系结合了已知分子学和临床指标，容易在常规临床工作中应用，具有较强的实用性。结合临床和分子学标记可以对细胞遗传学正常AML做危险分层，为病人提供个体化治疗。
(编译 王婷 审校常乃柏)
